Moleküler Biyoloji ve Genetik
MS gibi Otoimmün Hastalıklar Antijen Spesifik İmmünoterapi Sayesinde Tedavi Edilebilir
Bristol Üniversitesi’nden araştırmacılar vücudun bağışıklık sisteminin kendi dokularına saldırması yerine, hücreleri agresif konumdan gerçekten hastalıklara karşı koruyacak hale nasıl dönüştüreceklerini keşfettiler.
2014 Eylül Ayı’nda Nature Communications dergisinde yayınlanan araştırma Wellcome Trust tarafından fon desteği alıyor. Antijen-spesifik immünoterapi adı verilen bu son tedavi yaklaşımının MS(multipl skleroz), Tip 1 diyabet, Graves hastalığı ve sistemik lupus eritematozus (SLE) hastalığı gibi pek çok otoimmün hastalığında yaygın olarak kullanımı umut ediliyor.
MS hastalığı tek başına Birleşik Krallık’ta 100,000 civarı insanı etkilerken, tüm dünyada 2,5 milyon kişiyi etkiliyor. Bilim insanları otoimmün hastalığına neden olan hücreleri seçici hedefleyerek, bu hücrelerin kendi dokularına karşı saldırganlığını hafifletmeyi başardı. Hücreleri hastalığa karşı koruma kabiliyetlerini kazanacak şekilde dönüştürdüler. Bu türden bir dönüşüm daha öncesinde alerjilere uygulanmıştı. Alerjik densensitizasyon(duyarsızlaştırma) adı verilen bu uygulamanın değeri otoimmün hastalıklar açısından ancak anlaşıldı. İşte Bristol ekibi normalde saldıran hücrelerin protein fragmanlarının nasıl yönetildiğini açığa çıkararak, otoimmün tepkisinin düzeltilmesine vesile oldular.
Çalışmanın en önemli kısmı ise antijenin fragman enjeksiyonun kademeli doz artımıyla etkili bir tedavinin oluşturulabileceğinin açığa çıkması. Bu tarzda immünoterapinin nasıl işlediğini ortaya çıkarmak amacıyla, bilim insanları immün hücreleri detaylı inceleyerek, hangi genler ve proteinlerin açılıp kapatılarak tedavi için kullanılabileceğini araştırdı.
Gen ifadesindeki değişimlerinin keşfinin yardımıyla, nasıl aggressör(saldırgan) hücrelerin protektör(koruyucu) hücrelere dönüştürülebileceğine açıklanabiliyor.
Sonuç olarak, tekrardan eski haline dönen hücreler , bireyin kendi bağışıklık sistemine tolerans göstererek kendi dokularına saldırmak yerine , yeniden enfeksiyona karşı koruyucu duruma geliyor. Hücrelerin spesifik olarak hedeflenmesi sayesinde, immünosupresif ilaçların istenmeyen yan etkilerinden Hücrelerin spesifik olarak hedefleyen bu immünoterapik yaklaşım sayesinde, bağışıklık sistemi baskılayıcı ilaçların enfeksiyon, tümör oluşturma, doğal mekanizma bozulmaları gibi istenmeyen yan etkilerinden kaçınılabilir.
Araştırmaya başkanlık eden Profesör David Wraith: “Antijen-spesifik immünoterapinin moleküler tabanlı bakış açısı, heyecan verici yeni fırsatlara kucak açıyor. Seçicilik yaklaşımının iyileştirilmesi sayesinde etkili bir tedavi sağlayabilecek değerli etiketler sağlanabilir. Bu sonuçların tedavisi zor otoimmün hastalıkların tedavisi için önemli çıkarımları olacaktır,” diyor.
Bu tedavi yaklaşımı sayesinde dünya çapında milyonlarca insanın hayatları iyileştirilebilir. Bristol Üniversitesi ve Apitope biyoteknoloji firması tarafından halen klinik çalışmalar sürdürülüyor.
Apitope Relaps Multipl Skleroz Faz II Denemelerini Tamamladı
Apitope biyoteknoloji şirketi otoimmün hastalıklar için ilaç keşfi ve geliştirilmesi için kuruldu. 2015 Ağustos ayında ortağı Merck Serono ile relaps (nükseden) multipl sklerosis klinik çalışması Faz II-A Denemesini sonuçlandırdığını duyurdu. ATX-MS-1467 (M2736) adı verilen ilacı, bağışıklık sistemini tolere etmesi hedeflenen bir ajan.
ATX-MS-1467 adlı yeni ajan, otoimmün sistemini geliştirerek, otoimmün hastalıkların altında yatan nedeni hedefleyerek , bağışıklık sistemini yeniden dengelemek için geliştirildi. Bu yeni yaklaşım , semptomları tedavi etmek için bağışıklık tepkilerini tümüyle kapatmak yerine, hastalığı temelden tetikleyen mekanizmaya odaklanıyor.
Daha öncesinde Apitope, birinci grupta 6 hastalık ikincil progresif multipl skleroz (SPMS- secondary progressive multiple sclerosis) ve ikinci grupta ise 43 kişilik relaps multipl skleroz için Faz 1 klinik deneylerini sonuçlandırmıştı. ATX-MS-1467 ilacıyla tedavi edilen relaps multipl skleroz hastalarının ,manyetik rezonans görüntüleme sonuçlarında kontrast –artan beyin lezyonlarında % 78 azalma görüldü. Faz II-A çalışmasında relaps multipl skleroz hastalarında ilacın güvenliği ve immün tolerasn hareketi inceleniyor. Araştırmada hastaların beyinleri sık sık manyetik rezonans görüntülemeyle değerlendiriliyor. Araştırmanın bu yıl sonuçlandırılması bekleniyor.
Apitope CEO’su Dr Keith Martin şöyle not düşüyor. “ Merck Serono bu zorlu klinik deneme rekrutmanını tamamladığını belirtmek isterim. Relaps MS hastalarında yapılan bu klinik ilk iki çalışmamızda elde ettiğimiz, olumlu verilere devam edeceğini umuyoruz. Ayrıca Apitope’un bu yaklaşımının önemli otoimmün hastalıkların tedavisinde klinik destek sağlayacaktır.”
Kaynak: http://www.gercekbilim.com/ms-hastaligi-tedavisi-apitope/