Page 7 - BİOMEDYA SAYI 12

07
www.biomedya.com Kasım - Aralık 2017 BİYOTEKNOLOJİ VE YAŞAM BİLİMLERİ GAZETESİ

SÜPER İNSANLARIN ŞAFAĞINA GİRDİK

ABD’li bilim insanları, doğuştan genlerle gelen hastalıkları yok etmek için çığır açan bir buluşa imza attı.

Ailevi Akdeniz Ateşi, Hemofili, renk körlüğü, bulundular. Bu yeni tedavinin başarılı olup olmadığının bu moleküller vücutta birikerek beyin ve
hatta saç dökülmesi... Bilim insanlarına anlaşılması zaman alacak. Rahatsızlığı diğer organlara zarar veriyor. Ağır vakalar
göre hastalıkların birçoğu genler vasıtasıyla Daha önce gerek laboratuvar ortamında nedeniyle gün aşırı acılar içinde olduğunu ölümle sonuçlandığı için hastalara tedavi
kuşaktan kuşağa yayılıyor. Zeka ve büyüme insanlardan alınan hücreler üzerinde belirten Madeux’un hastalığı, çok için düzenli olarak mukopolisakaridleri
geriliğine neden olan Hunter Sendromu gerekse de farelerde denedikleri ve başarılı nadir görülen bir gen bozukluğundan parçalayacak enzim verilmesi gerekiyor.
da bunlardan biri. ABD California’da bir oldukları ‘Gen Değiştirme’ yöntemi sayesinde kaynaklanıyor. Hastaların genleri, Madeux “Açıkçası 20’li yaşlarımda ölürüm
hastanedeki bilim insanları ilk kez bir insanın 44 yaşındaki Brian Madeux’un Hunter mukopolisakarid adı verilen şekerli diye düşünüyordum” diyor. Madeux üzerinde
vücudundaki hücrelere müdahale ederek Sendromu’na yol açan gen bozukluğunun molekülleri parçalayacak enzim salgısı denenen yeni tedavi ise onun DNA’sındaki
gen bozukluğunu düzeltme girişiminde tedavi edilmesi amaçlanıyor. için talimat bilgisini taşımıyor. Bu yüzden bozukluğun düzeltilmesini ve enzim
üretmeye başlayabilmesini hedefliyor. Bunun
için Oakland’daki Benioff Çocuk Hastanesi’ne
yatan Madeux’a damardan bunu sağlayacağı
düşünülen karışım zerkedildi. Tedavide
kullanılan ilaç molekülleri kesebilen iki makas
içeriyor.
Çinko parmak nükleazı diye tercüme
edilebilecek bu ilaç DNA’yı iki belirli yerden
kesebiliyor. Bu da istenen özellikleri içeren
yeni bir DNA parçasının buraya girebilmesine
yani hastanın genetik yapısına monte
edilmesine imkan veriyor. ‘Gen Düzeltme’
tedavisi öyle tasarlanmış ki uzmanlar ancak
Madeux’un karaciğer hücrelerine ulaştığı
zaman aktif hale geleceğini ifade ediyor.
Deneye katılan doktorlardan Chester Whitley,
“Fareler üzerinde olduğu kadar insanda da
başarılı olursa, müthiş sonuçlar doğuracak.
Ben, gen tedavisi konusunda güvenli ve
etkili bir yöntem geliştirdiğimiz konusunda
iyimserim” diye konuşuyor. Doktor Whitley’in
umudu başarılı olduğu takdirde gen düzeltme
tedavisini doğumdan hemen sonra yapmak,
çünkü tedavi görmeyen bir bebeğin yılda
20 IQ puanı kaybettiğini ifade ediyor. Gen
düzeltme daha önce laboratuvar ortamında,
insanlardan alınan hücreler üzerinde denendi.

Hücrelerdeki DNA’da düzeltmeler yapılarak
vücuda geri yerleştirildi. Bu uygulama
SENTETİK GEN örneğin kemik iliği gibi, yalnızca vücuttan bir
süre çıkarılıp sonra geri konulabilen dokular
için geçerli.

GENETİK TIPTA YENİ ÇAĞIN BAŞLANGICI
* 3000 bp ye kadar olan genler sorunsuz
sentezlenmektedir. Uzmanlar ‘Gen Düzeltme’ yönteminin
şimdilik karaciğer, kalp, ya da beyin gibi
* İstenilen gen dizisi pTZ57R/T vektörüne klonlanır organlar için uygulamanın imkansızlığına
dikkat çekiyor. Dolayısıyla Madeux üzerindeki
ve %100 sekans doğruluk garantisiyle doğrulanarak deney, bu tedavi yönteminin güvenli olup
kullanıcıya teslim edilir. olmadığını denemek için yapılıyor ve kabul
gören bir tedavi haline gelebilmesi için
* Sentezlenen Genler 4µg miktarında 3-4 haftada teslim daha epey çalışma yapılmasının gerektiği
edilmektedir. belirtiliyor. Şu ana kadar ilacın, Madeux
üzerinde olumsuz bir yan etkisi görülmedi ve
her şey yolunda giderse deneyin 9 hastayla
* Gen sentezi hizmetine kodon optimizasyonu dahildir. daha devam edeceği açıklandı. Tedaviyi
geliştiren Sangamo Therapeutics’den Dr.
Sandy Macrae, “Genetik tıpta yeni bir cephe
açılışına tanık oluyoruz” sözlerini kaydediyor.
Aynı teknolojinin, güvenli olup olmadığı
www.sentegen.com | satis@sentegen.com | 0312 265 0662 | 0544 265 0662 yönünden, hemofili B ve Hurler Sendromu’na
yol açan gen bozuklukları üzerinde de
denenmesi planlanıyor.
Kaynak: karar.com